重磅！罕见病【多发性硬化症】新药西尼莫德片，有望短期内上市

妙手医生

发布时间：2019-07-05阅读量：231次阅读

温馨提示：以下内容是针对圆心大药房网上药店展示的商品进行分享，方便患者了解日常用药相关事项。请患者在用药时（处方药须凭处方）在药师指导下购买和使用。

近日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）在官网公布了新一批拟纳入优先审评的药品信息。其中包括诺华制药研发生产的西尼莫德片，有望短期内上市。

图片来源：CDE官网

西尼莫德片是什么？

公开资料显示，西尼莫德片于2019年3月被美国FDA批准上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括复发缓解型（relapsing-remitting）疾病和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。

西尼莫德片是新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统，从而达到抑制炎症的效果。

临床前研究表明，这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS（中枢神经系统）的髓鞘再生，它具有改变疾病进程的潜力。

据了解，西尼莫德片的获批是基于一项包含1651名SPMS患者的临床试验。

试验结果表明：

使用西尼莫德片治疗的患者出现确认残疾进展的比例明显少于对照组，且西尼莫德可以减少这些患者疾病复发的频率。

关于多发性硬化症

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，发病原因是患者的免疫系统攻击自身保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其他部位的信息交流受阻。大多数患者在20~40岁期间症状第一次出现。

此外，多发性硬化症也是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，女性发病率高于男性。据不完全统计，全球有大约230万患者受到MS的困扰，其中3-5%为儿童或青少年。

大多数（约80%左右）多发性硬化症患者在发作初期为复发缓解型MS，即症状加剧的发作之后出现缓解期，但疾病随着复发不能完全缓解，从而导致仍有一定程度的残疾残留。随着病程的进展，多数在5～15年内（约50%在10年内/80%在20年内）转变为继发进展型MS（SPMS）。

此外，多发性硬化症还可能表现为原发进展型及进展复发型，但均较少见，一般10%～15%多发性硬化症患者最初表现为原发进展型，即临床没有缓解复发过程，疾病呈缓慢进行性加重，且病程大于一年。另外约5%～10%MS患者表现为进展复发型，疾病始终呈缓慢进行性加重，病程中有少数缓解复发过程。

我国多发性硬化症治疗现状

2018年5月，多发性硬化症被纳入《第一批罕见病目录》。此外，同年8月CDE 发布的48个境外已上市临床急需新药名单中，包括三种用于治疗多发性硬化症的药品，它们分别是AcordaTherapeutics公司的达伐吡啶（dalfampridine）、赛诺菲-安万特的特立氟胺(teriflunomide)、诺华的芬戈莫德（fingolimod）。

目前，多发性硬化症尚无有效的根治疗法，临床上以疾病修正治疗(Disease-modifyingtreatments,DMT)为主。

根据罕见病诊疗指南，及国际多发性硬化症社区公开资料，截至目前，已有16款DMT治疗药物在欧美获批上市，另外，百健diroximelfumarate和新基ozanimod仍处于上市审评阶段，预计2019年或是2020年初获批上市。

但是，目前国内可用的多发性硬化症药物非常缺乏。与国外已上市的10多种药物相比，我国获批上市的治疗多发性硬化症的药物仅1~2种，2018年10月，首个多发性硬化症口服治疗药物奥巴捷(特立氟胺片)正式在国内上市。

此次西尼莫德片拟被纳入优先审批，有望加速上市，对我国多发性硬化症患者而言，无疑是一大利好消息，将让更多患者有药可用，用上好药。

以上内容仅供参考