妙手医生
国家药品监督管理局2019年至今已经批准了32款新药（不包括新适应症），虽然数量上远不及去年同期，但是CDE审评加速3年来，已经极大改善了新药在国内的可及性问题，而且上市时间符合条件的新药也抓住医保目录调整的机会，第一时间进入了国家医保目录，进一步减轻了国内患者的药品支出负担。
在2019年接近尾声之际，来梳理一下2020年有较大希望在国内批准上市的重磅新药，供大家参考。
NO.1恩美曲妥珠单抗（Kadcyla）
预计批准时间：2020Q1
罗氏和ImmunoGen研发的恩美曲妥珠单抗是FDA批准的第一个HER2抗体偶联药物，用于单药治疗接受过曲妥珠单抗和/或紫杉醇的晚期转移性HER2+乳腺癌。
恩美曲妥珠单抗由曲妥珠单抗与细胞毒性化合物DM1通过硫醚连接得到，恩美曲妥珠单抗结合HER2后会触发受体介导的内吞，当抗体部分被溶酶体降解后释放出DM1，杀伤肿瘤细胞。
在复发转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展的EMILIA研究结果显示，曲妥珠单抗 vs 拉帕替尼+卡培他滨组合显示出了中位无进展生存期方面的优势（9.6 vs 6.4个月）。
（来源：医药魔方NextPharma--临床结果）
恩美曲妥珠单抗在2019年3月提交了新药上市申请（JXSS1900012，JXSS1900013），并于7月纳入优先审评审批程序，目前经历了1轮发补，预计2020Q1获批。
NO.2泽布替尼（Brukinsa ）
预计批准时间：2020Q1
百济神州研发的泽布替尼是第一个对外周血细胞实现100%占据的BTK抑制剂，其对BTK的选择性比依鲁替尼更高。2019年11月14日，经FDA批准用于套细胞淋巴瘤的治疗。
泽布替尼结构式
在针对套细胞淋巴瘤的II期临床试验（BGB-3111-206）中，ORR达到84%，其中CR为59%，PR为25%。针对慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤的II期临床试验（BGB-3111-205）结果显示，主要终点ORR为84.6%，其中CR为3.3%，PR为59.3%，淋巴细胞增多的PR为22%。
（来源：医药魔方NextPharma--临床结果）
泽布替尼在中国提交了治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤的上市申请（CXHS1800024，CXHS1800030），均被纳入特殊审批和优先审评审批程序，经历了2轮发补，预计2020Q1获批用于治疗套细胞淋巴瘤。
NO.3曲美替尼/达拉非尼（Mekinist/Tafinlar）
预计批准时间：2020Q1
曲美替尼和达拉菲尼均由GSK研发，在2015年转移给诺华。两种药物均靶向RAS-RAF-MEK-ERK信号转导通路，其中曲美替尼是首个获批上市的MEK抑制剂，达拉菲尼是一种BRAF抑制剂。
曲美替尼/达拉非尼组合最早于2013年5月在美国获批上市，目前获批的适应症包括黑素瘤、非小细胞肺癌和甲状腺未分化癌，也是FDA批准的唯一一个针对BRAF V600E突变阳性非小细胞肺癌的靶向疗法。
在针对BRAF V600E突变阳性非小细胞肺癌初治患者的II期临床试验（BRF113928）中，曲美替尼/达拉非尼组合的ORR达到64%。
2018年，该组合的销售额达到11.6亿美元。曲美替尼/达拉非尼组合于2019年1月提出上市申请，并于3月被纳入优先审评审批程序，目前处于一轮发补阶段，预计2020Q1获批。
NO.4阿加糖酶β（Fabrazyme）
预计批准时间：2020Q1
阿加糖酶β由赛诺菲子公司Genzyme研发，并于2001年最先在欧洲上市，2003年在美国上市，作为酶替代疗法，用于治疗法布瑞氏症。
法布瑞氏症是一种罕见的遗传病，患病率预计达到1/40,000。由于编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal-A）的基因突变，导致α-Gal-A不足，三聚己糖神经酰胺(GL-3)的正常降解受阻，未降解的底物在多种组织的细胞溶酶体中堆积，造成相关组织的功能障碍。目前主要采用酶替代疗法进行治疗。
近年来，阿加糖酶β的销售额稳步上升，2018年销售额为7.6亿欧元。在中国，阿加糖酶β被列入临床急需境外新药名单，其上市申请（JXSS1800021，JXSS1800022）于2019年1月被纳入优先审评程序，目前处于1轮发补阶段，预计2020Q1获批，有望成为国内首个针对法布瑞氏症的药物。
NO.5恩莎替尼
预计批准时间：2020Q1
恩莎替尼是由贝达研发的第二代ALK抑制剂，用于接受过克唑替尼治疗或对克唑替尼不耐受的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。
ALK融合基因在 NSCLC 患者中的阳性率约为3-8%，目前中国已经上市的ALK抑制剂包括克唑替尼、塞瑞替尼和阿来替尼，均被纳入国家医保。
II期临床试验（NCT03215693）结果显示，恩沙替尼整体 ORR 为 52.6%，中位 PFS 为 11.2 个月。恩沙替尼于2018年12月提交了上市申请（CXHS1800045，CXHS1800046），并被纳入特殊审批和优先审评审批程序，目前正在审评中，预计2020Q1获批。
NO.6拉那芦人单抗（Takhzyro）
预计批准时间：2020Q1
拉那芦人单抗是一种靶向血浆激肽释放酶(KLK)的单抗，由武田的子公司Dyax Corp研发，用于治疗遗传性血管性水肿，在美国获得突破性疗法认定，并于2018年8月获得FDA批准上市。
遗传性血管性水肿是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病，被纳入我国《第一批罕见病目录》，最常见的原因是编码C1-INH的基因缺陷或突变，C1-INH是血液中激肽释放酶的主要生理抑制剂，激肽释放酶失控会导致水肿，发病率大约为每10,000-50,000人1例。
拉那芦人单抗在中国没有开展临床试验，于2019年3月直接提交进口新药上市申请（JXSS1900011），目前正在审评中，预计2020Q1获批。以上内容来源医药魔方。
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